Le conseguenze dell’innovazione farmaceutica per la società
La questione che deve affrontare il servizio sanitario non è se l’innovazione farmaceutica funziona o meno. Certo che funziona. Il problema è quali sono i cambiamenti progressivi che rende possibili rispetto ai costi sostenuti. Per molte patologie diffuse i livelli essenziali di assistenza sono già estremamente efficaci e sono il frutto dei passi avanti compiuti nel corso di decenni. Le nuove terapie perfezionano sempre più i brillanti risultati già ottenuti piuttosto che trasformare in successi i fallimenti. Con l’avvicinarsi della medicina ai limiti biologici, i miglioramenti sono più spesso incrementali, mentre i prezzi riflettono ancora la logica economica che ha portato ai traguardi precedenti.
Questo ripensamento non è più solo un concetto astratto. In Europa, i conti pubblici sotto pressione, gli impegni crescenti sul fronte della difesa e la nuova politica industriale hanno reso più aspra la competizione per aggiudicarsi gli scarsi capitali disponibili. Decisioni che una volta erano al di fuori del perimetro della politica ora vi rientrano appieno. Nella sua forma più estrema sembra sempre più il tentativo di trovare un punto di equilibrio tra spesa sanitaria e militare. È detto senza giri di parole, ma la matematica non è un’opinione.
Spesa sanitaria procapite nel 2022 in USD
Fonte: KFF analysis of National Health Expenditure (NHE)
L’oncologia è un chiaro esempio di come sia cambiata la logica economica del progresso. Nella diagnosi precoce del carcinoma mammario, i trattamenti esistenti danno già risultati estremamente positivi e riflettono i passi avanti compiuti in chirurgia, radioterapia, terapia ormonale e somministrazione mirata di farmaci. Nei pazienti a più alto rischio di recidiva, l’integrazione di inibitori di CDK4/6 – che rallentano la crescita dei tumori bloccando la divisione cellulare – è ormai frequente e, in combinazione con la terapia endocrina, consente una sostanziale riduzione delle ricadute.
Gli ultimi progressi compiuti nel campo, ossia i degradatori selettivi dei recettori degli estrogeni (SERD) da assumere per via orale presentati nel 2025 al San Antonio Breast Cancer Symposium, migliorano ulteriormente livelli essenziali di prestazione già efficaci. Stando ai dati, se abbinati alle cure attuali, evitano circa tre recidive invasive su 100 donne sottoposte al trattamento nei primi anni di follow-up.
Incremento della spesa sanitaria USA rispetto all’aumento del PIL per decenni, media %
Fonte: KFF analysis of National Health Expenditure (NHE)
Si tratta di un guadagno suffragato da studi clinici, ma il prezzo da pagare è notevole. Tali prestazioni mediche vengono fornite in aggiunta a terapie associate della durata di anni che comportano spesa, tossicità e attività di monitoraggio elevate. Sui mercati ad alto reddito le cure a vita costano svariati milioni per ogni paziente. Quindi la questione non è se vengono compiuti progressi, ma che cosa ci guadagna, nel complesso, la società ad aggiungere strati successivi di trattamento a regimi già efficaci e onerosi.
I vari servizi sanitari reagiscono in modi diversi. In Europa, dove il finanziamento è perlopiù statale, i cambiamenti avvengono sotto forma di accesso più lento, indicazioni più precise e valutazioni sanitarie più rigorose grazie all’impiego della tecnologia. Negli Stati Uniti la reazione è più esplicita. L’introduzione del sistema dei prezzi di riferimento internazionali, la stretta ai rimborsi di Medicaid e l’obbligo da parte di intermediari come i pharmacy benefit manager di trasferire gli sconti segnalano un mutamento strutturale in tal senso. Il Paese non è più disposto a finanziare la ricerca farmaceutica mondiale senza porre alcun vincolo.
Gli esiti sono diversi nella forma, ma non nella sostanza. L’Europa fissa limiti impliciti, riducendo la velocità in cambio di una maggiore accessibilità economica. Gli USA rischiano la stratificazione man mano che nei programmi statali la pressione sui prezzi concentra le terapie più avanzate su chi dispone delle assicurazioni aziendali più generose. Di conseguenza, i sistemi nazionali che un tempo affrontavano questo problema ognuno a modo proprio stanno arrivando alla stessa conclusione: persino un’assistenza sanitaria molto efficiente non può essere trattata come un diritto illimitato alle cure.
Applicare le innovazioni
Concentrandosi solo sul prezzo si rischia però di non valutare correttamente il problema. La vera questione di fondo è come applicare le innovazioni. I servizi sanitari tendono tuttora a trattare le patologie in maniera tardiva e intensiva, anche se i guadagni marginali diminuiscono. Finché sarà così, l’analisi costi-benefici continuerà a dare esito negativo.
Diagnostica e monitoraggio rappresentano un correttivo parziale. Il parametro della malattia minima residua (Minimal Residual Disease, MRD) segna, ad esempio, il passaggio da un approccio generalizzato ad uno personalizzato su base biologica. Rivelando, ben prima della recidiva, la presenza di piccole quantità di cellule tumorali rimaste nell’organismo dopo una terapia oncologica, l’MRD permette di individuare i pazienti davvero capaci di trarre vantaggio da un trattamento intensivo e prolungato e di evitarlo a chi invece non ne ha bisogno.
Nella sua forma più estrema sembra sempre più il tentativo di trovare un punto di equilibrio tra spesa sanitaria e militare.
L’intelligenza artificiale concorre al nuovo orientamento, anche se presumibilmente il suo impatto sarà graduale e non rivoluzionario. La prima fase è già evidente. L’IA migliora la produttività: rende più accurata la selezione dei pazienti negli studi clinici, riduce le modifiche ai protocolli, accelera il reclutamento e abbassa i costi sostenuti per generare i dati scientifici. Nelle attività commerciali realizza un targeting più preciso, contribuisce alla strategia che definisce il prezzo in base all’indicazione terapeutica, diminuisce le perdite nella produzione, nella logistica e nei rimborsi. Tali guadagni sono incrementali, ma cumulativi e migliorano il ritorno sul capitale in un contesto in cui l’aumento dei prezzi è limitato.
Si profila ora una seconda fase di applicazione dell’IA. La maggiore integrazione con i dati biologici che quest’ultima rende possibile potrebbe cambiare il modo in cui le patologie sono definite e scoperte. È probabile che l’individuazione di schemi ricorrenti in genomica, proteomica, studi clinici longitudinali consenta diagnosi precoci, una stratificazione dei rischi più meticolosa e un impiego della terapia più razionale. Invece di aggiungere trattamenti su trattamenti negli stadi avanzati della malattia, la biologia potenziata dall’IA potrebbe spostare l’assistenza a monte, dove l’intervento si rivela meno costoso e i risultati sono più duraturi. Se così fosse, non solo migliorerebbe l’efficienza dei margini, ma devierebbe in maniera significativa la traiettoria della spesa sanitaria.
L’ambito in cui la ricerca produce i guadagni complessivi più evidenti dipende dal tipo di malattia. Nelle patologie croniche più diffuse i maggiori rendimenti sono generati dalla prevenzione e dalla diagnosi precoce. In quelle orfane – malattie rare, spesso croniche o potenzialmente mortali che colpiscono una piccola percentuale della popolazione – il calcolo è diverso. In tal caso, spesso si fanno scoperte rivoluzionarie che vanno a tutto vantaggio di gruppi ristretti di persone con un costo alto per ciascun paziente. Si raggiunge un punto di equilibrio chiaro, ma limitato: i prezzi elevati finanziano una ricerca che altrimenti non esisterebbe, mentre l’impatto del budget totale è ancora gestibile. Da questo punto di vista, i farmaci orfani – riservati cioè alle malattie rare – rappresentano uno dei casi in cui valore clinico, logica economica e consenso sociale sono maggiormente in sintonia.
A metà strada si trovano le malattie metaboliche. Le nuove terapie per la perdita di peso hanno prezzi di listino che sembrano alti se considerati per la cura di patologie croniche in senso stretto. Eppure, l’obesità è all’origine di tanti altri disturbi che richiedono trattamenti onerosi come diabete, malattie cardiovascolari, insufficienza renale e dolori muscoloscheletrici. Se una perdita di peso costante ne riduce l’incidenza o la gravità, tutti i risparmi totali ottenuti – meno ricoveri, procedure e complicanze – saranno presumibilmente superiori alla spesa farmaceutica iniziale. In questo contesto la prevenzione è un’argomentazione che non attiene a un principio morale, bensì contabile.
Ottenere risultati accessibili
Tale sintonia tra valore sociale e ritorno economico è sempre più evidente sui mercati dei capitali. Le aziende che realizzano prodotti capaci di ridurre il peso futuro di determinate malattie sul sistema sanitario, di rendere necessarie cure meno intensive o permettere terapie di precisione hanno maggiori probabilità di usufruire di un minor costo del capitale. I mercati indicano una preferenza per un’innovazione scalabile sia sul piano economico che clinico.
Per gli investitori le implicazioni sono chiare. I rendimenti più elevati si concentreranno non sulla ricerca in senso astratto, ma su quella che i Paesi vogliono e possono finanziare. Man mano che i governi mettono sul piatto della bilancia sanità e difesa, politica energetica e industriale, i prodotti palesemente in grado di alleggerire il peso che graverà in futuro sul settore sanitario avranno accesso garantito, potere di determinazione dei prezzi e longevità. Nella prossima fase in cui entrerà quest’ultimo, la rilevanza economica costituirà la fonte più affidabile di extrarendimento.
L’autore
Adrien Brossard, Senior Equity Analyst
