Innovation pharmaceutique: quelles retombées pour la société?
La question que les systèmes de santé doivent se poser n’est pas celle de l’efficacité des nouveaux médicaments – elle est avérée – mais du rapport entre l’importance des coûts et la modestie des avancées. Pour un certain nombre de maladies courantes, grâce à des décennies de progrès, les traitements basiques sont très efficaces. L’objectif des nouvelles thérapies n’est donc pas de remplacer quelque chose qui fonctionne, mais d’aller plus loin. La médecine se rapprochant de ses limites biologiques, les progrès sont moins retentissants, alors que les coûts sont toujours à l’image des pas de géants du passé.
Cette réflexion n’a rien de théorique. En Europe, les tensions pesant sur les finances publiques, l’augmentation des investissements dans la défense et le regain d’intérêt pour les politiques industrielles ont intensifié la course aux capitaux. Des décisions qui n’étaient pas politiques le sont désormais explicitement. A son paroxysme, le dilemme se pose de plus en plus en ces termes: des médicaments ou des missiles? La formule peut choquer, mais les calculs qui la sous-tendent sont implacables.
Dépenses de santé par habitant en 2022 (en USD)
Source: analyse KFF des dépenses nationales de santé.
L’oncologie témoigne de l’évolution de l’économie du progrès. Pour les cancers du sein de stade précoce, les résultats obtenus grâce aux solutions existantes (chirurgie, radiothérapie, hormonothérapie et traitements ciblés) sont d’ores et déjà très positifs. Pour les patientes à risque de récidive élevé, l’utilisation des inhibiteurs de CDK 4/6 (des médicaments qui ralentissent le développement de la tumeur en bloquant la division cellulaire) est devenue la norme, avec à la clé une réduction significative des rechutes.
La dernière avancée – un dégradateur oral sélectif des récepteurs d’œstrogène – a été présentée lors de l’édition 2025 du congrès sur le cancer du sein à San Antonio, et vient renforcer cet arsenal. Conjugué aux traitements existants, il semble en mesure de prévenir environ trois récidives invasives pour cent femmes dans les premières années de suivi.
Evolution des dépenses de santé et du PIB aux Etats-Unis, par décennie (% moyen)
Source: analyse KFF des dépenses nationales de santé.
Ce progrès est cliniquement avéré, mais son prix est élevé, car il vient s’ajouter à des années de traitements combinés loin d’être anodins en termes de coût, de toxicité et de suivi. Dans les pays riches, les traitements à vie peuvent atteindre des montants à sept chiffres. Il ne s’agit donc pas de savoir si des progrès sont réalisés, mais ce que la société gagne, au niveau global, à ajouter des traitements à des dispositifs qui sont à la fois efficaces et coûteux.
Les systèmes de santé n’optent pas tous pour la même stratégie. En Europe, où la santé relève avant tout de financements publics, l’ajustement passe par un allongement des délais, un resserrement des indications et un durcissement des évaluations. Aux Etats-Unis, il est beaucoup plus explicite: volonté de définir des prix de référence internationaux, limitation des remboursements au titre de Medicaid et pressions sur les prescripteurs de médicaments pour obtenir des rabais sont annonciatrices d’un changement de paradigme. Les Etats-Unis ne veulent plus financer la recherche pharmaceutique mondiale sans contrepartie.
La démarche est différente sur la forme, mais pas sur le fond. L’Europe réduit la voilure de façon implicite, préférant les coûts à la rapidité. Les Etats-Unis courent le risque d’une rupture, les soins les plus avancés allant aux salariés dont l’employeur propose une bonne couverture santé alors que les tensions financières obèrent les programmes publics. Point positif néanmoins: les systèmes nationaux qui géraient autrefois ce problème par eux-mêmes semblent tous aboutir à la même conclusion, à savoir que même les traitements les plus efficaces ne peuvent plus être considérés comme un dû.
Déployer l’innovation
Mais se focaliser sur le prix, c’est passer à côté du diagnostic. Le véritable enjeu réside dans la façon dont l’innovation est déployée. En effet, les systèmes de santé restent axés sur le traitement tardif et intensif des maladies, même quand les gains marginaux diminuent. Tant que cette attitude prévaudra, les coûts continueront de l’emporter sur les bénéfices.
Le diagnostic et le suivi peuvent permettre de changer la donne. Les tests de maladie résiduelle minimale (MRD) permettent, par exemple, de passer d’un traitement global à une intervention localisée. En détectant la récidive au niveau moléculaire, donc bien avant qu’elle ne soit visible au niveau clinique, ces tests servent à repérer les patients qui ont réellement besoin d’une thérapie intensive et prolongée, et d’éviter ainsi une exposition inutile aux autres.
Le dilemme se pose de plus en plus en ces termes: des médicaments ou des missiles?
L’intelligence artificielle (IA) renforce ce changement de cap, même si son impact ne devrait pas être révolutionnaire. La première phase est d’ores et déjà en marche: l’IA améliore la productivité (perfectionnement de la sélection des patients pour les essais cliniques, diminution du nombre de modifications apportées aux protocoles, accélération du recrutement et réduction du coût de la génération de preuves). Sur le plan commercial, elle permet d’affûter le ciblage, de favoriser une tarification des médicaments fondée sur leurs indications thérapeutiques et de minimiser les déperditions au niveau de la fabrication, de la logistique et du remboursement. Des gains modestes, mais qui se cumulent et se traduisent par une progression du rendement des capitaux dans un contexte de progression limitée des prix.
La seconde phase émerge peu à peu. L’intégration croissante de l’IA aux données biologique pourrait transformer le diagnostic et la prise en charge des maladies. En effet, en repérant les schémas au niveau génomique et protéomique, ainsi que dans les études cliniques longitudinales, elle pourrait permettre un diagnostic plus précoce, une stratification plus fine des risques et une utilisation plus rationnelle de la thérapie. Avec la biologie augmentée par l’IA, il serait donc possible d’intervenir en amont, quand les traitements sont moins coûteux et les résultats plus durables, au lieu d’accumuler les dispositifs quand la maladie est repérée tardivement. Si la promesse devenait réalité, l’amélioration ne serait pas marginale: elle pourrait bouleverser la trajectoire des dépenses de santé.
L’innovation n’apporte pas les mêmes améliorations concernant toutes les pathologies. Pour les maladies chroniques courantes, la prévention et l’intervention précoce sont particulièrement performantes. Pour les maladies orphelines (des affections rares et souvent chroniques ou mortelles qui touchent un infime pourcentage de la population), le calcul est différent car l’innovation peut changer la vie de quelques personnes, mais à un coût extrêmement élevé pour chaque patient. L’équilibre est évident: les prix élevés permettent de financer des recherches qui n’auraient pas pu exister sans, mais l’impact global sur les budgets reste supportable. A cet égard, les traitements ciblant les maladies orphelines constituent l’un des plus beaux exemples d’alignement entre intérêt clinique, logique économique et approbation sociale.
Les maladies métaboliques se situent entre ces deux extrêmes. Les nouveaux traitements favorisant la perte de poids coûtent cher quand on les réduit à des médicaments destinés à une maladie chronique, mais l’obésité est associée à d’autres pathologies très coûteuses à soigner, comme le diabète, les maladies cardiovasculaires, l’insuffisance rénale ou les troubles musculo-squelettiques. Si une perte durable de poids permet de réduire l’incidence ou la gravité de ces pathologies, les économies (moins d’hospitalisations, d’interventions et de complications) devraient in fine largement dépasser le coût initial du traitement. La prévention devient dès lors un enjeu aussi bien éthique que financier.
Obtenir des résultats à moindre coût
Cet alignement entre intérêt sociétal et performance économique est de plus en plus visible sur les marchés des capitaux. Les entreprises aux produits réduisant le coût futur de certaines maladies, faisant baisser l’intensité des soins ou permettant des traitements de précision sont les mieux placées pour voir le coût du capital reculer. De fait, les marchés ne cachent pas leur préférence pour les innovations pertinentes du point de vue économique et clinique.
Pour les investisseurs, les conséquences sont simples: les meilleurs rendements proviendront non pas d’une innovation abstraite, mais d’une innovation que les Etats seront désireux et capables de payer. La santé se trouvant en concurrence avec la défense, l’énergie et les politiques industrielles, les produits capables d’alléger la charge qui pèsera sur les systèmes de santé s’assureront accès, pouvoir de fixation des prix et longévité. Dans la nouvelle ère des soins de santé, la pertinence économique sera la plus fiable des sources de surperformance.
L’auteur
Adrien Brossard, Senior Equity Analyst
